Turinys

• Turinys: Somatinių genų terapijos ir Germline genų terapijos skirtumai
• Kas yra somatinė terapija?
• Kas yra lytinių takų terapija?
• Pagrindiniai skirtumai

Genų terapija yra technika, kurios metu į paciento ląstelę pristatome nukleorūgščių polimerus. Ši technika naudojama ligoms gydyti, kaip ir vaistams, todėl genų terapijoje naudojamas genas vadinamas genų vaistu. Genų terapija gali būti somatinių genų terapija arba lytinių takų genų terapija. Somatinių genų terapijoje narkotiniai genai įvedami į somatines kūno ląsteles. Kai lytinėse ląstelėse arba zigotuose įvedami vaistų genai, ji vadinama lytinių ląstelių genų terapija. Somatinių genų terapijos pokyčiai nėra paveldimi, o lytinių ląstelių genų terapijoje pokyčiai yra paveldimi.

Turinys: Somatinių genų terapijos ir Germline genų terapijos skirtumai

• Kas yra somatinė terapija?
• Kas yra lytinių takų terapija?
• Pagrindiniai skirtumai

Kas yra somatinė terapija?

Kai genai yra įvedami į somatines ląsteles, tai vadinama somatine terapija. Somatinių genų terapijoje bet kokios modifikacijos, atsirandančios dėl naujų genų perkėlimo, veikia tik individualų pacientą ir nėra paveldimos dėl jų šaltinių. Somatinių genų terapijoje terapinė DNR yra integruota į genomą arba kaip išorinė epizoma ar plazmidė ir padeda gydyti ligą. Naudojami genai daugeliu atvejų yra nurodyti audiniai, tačiau geno vieta nenurodoma ir gali būti neįmanoma atkurti normalaus audinio lygio ir pasiskirstymo. Jokios etinės problemos nebuvo susijusios su somatinių genų terapija. Somatinių genų terapija apima normalaus ir sveiko geno įterpimą į atitinkamas individo ląsteles, kurias paveikė genetinė liga. Šis metodas visam laikui ištaiso sutrikimą. Genai į žmogaus ląstelę yra pernešami virusų (pakeičiant jų pačių geną žmogaus genomu) arba liposomų (į riebalus panašios ląstelės, pernešančios DNR į ląstelę). Šie genai įterpiami į chromosomas branduolyje. Tikslinės ląstelės gali būti kaulų čiulpai arba raumenys ar plaučiai. Kaulų čiulpuose ląstelės lengvai atskiriamos ir implantuojamos. Į žmogaus ląsteles implantuotos kaulų čiulpų ląstelės visą gyvenimą gali pasidalyti, kad pagamintų kraujo ląsteles.

Kas yra lytinių takų terapija?

Kai lytinės ląstelės arba lytinės ląstelės modifikuojamos įterpiant funkcinį geną, tai yra žinoma lytinių ląstelių genų terapija. Visos organizmo ląstelės modifikuojamos įvedant modifikuotą geną į lytinę ląstelę. Taigi pokyčiai yra paveldimi ir perduodami kitoms jų kartoms. Pagrindinis šios technologijos pranašumas yra tas, kad visos ląstelės yra lengvai prieinamos, nes jos yra už kūno ribų, o geno pristatymas yra mažiau problematiškas. Genas, įterptas į lytinę ląstelę, bus perduotas palikuonių ląstelėms augimo ir vystymosi metu ir padeda gydant ligą. Šios technikos trūkumas yra tas, kad ji kelia daug etinių klausimų, nes ji daro įtaką žmonių paveldėjimo modeliams. Taip pat stebimas didelis įterpimo mutacijų dažnis, kuris sukelia teratogenines pasekmes.

Pagrindiniai skirtumai

1. Somatinėje terapijoje į somatines ląsteles įvedami funkciniai genai, o gydant gemalų linijas, genai įvedami į lytines ląsteles arba gametocitus.
2. Somatinės terapijos pokyčiai veikia tik konkretų pacientą ir jų palikuonys nepaveldimi, o lytinių takų terapijos pokyčiai yra paveldimi ir perduodami būsimoms žmonių kartoms.
3. Somatinėje terapijoje nėra etinių problemų, o lytinių takų terapijoje yra daug etinių klausimų, į kuriuos dar reikia atsakyti.
4. Dažniausiai neįmanoma pasiekti normalaus ekspresijos lygio, panašaus į normalaus geno, tuo tarpu terapijoje su gemalų linijomis stebimas didelis mutacijų dažnis, sukeliantis teratogenines pasekmes.